Разработка одного медицинского препарата занимает десятилетия и стоит сотни миллионов долларов. Сегодня биотех-стартапы обещают сократить этот путь в разы – благодаря искусственному интеллекту. Так ли это на самом деле? Что еще изучают биологи и генетики сегодня? И как их открытия могут изменить нашу жизнь? Чтобы ответить на эти вопросы, запускаем проект Biotech Inside – серию публикаций о биотехнологиях.
Первый собеседник Digital Business – ученый и основатель казахстанского стартапа ARLAN BIOTECH Болат Султанкулов. Его команда разрабатывает AI-ассистента, который помогает быстрее находить формулы для потенциальных лекарств. Болат рассказал, как ИИ изменил фармакологию и почему теперь лекарства станут быстрее попадать в аптеки и больницы. Узнали, кто обещал крутые результаты, но разочаровал рынок, а кому все-таки удалось произвести препарат с помощью ИИ. Также обсудили, что ученые ищут на свалках, зачем возрождать мамонта и как может получиться ребенок от 3 родителей.
«ИИ-препарат оказался не эффективнее плацебо»
– Как сегодня в целом устроен процесс разработки лекарства и какую роль здесь играет искусственный интеллект?
– Сначала ученые определяют, что именно в организме вызывает болезнь – например, белок, который работает неправильно. Его называют «мишенью».
Затем нужно найти химическое соединение («малую молекулу»), которое сможет на мишень подействовать. Ученые начинают перебирать огромное количество вариантов. Именно здесь подключается ИИ. Современные алгоритмы способны просчитать миллионы молекулярных комбинаций и за недели или месяцы отобрать наиболее перспективных кандидатов. Это существенно сокращает время и стоимость разработки.
– О какой экономии времени речь?
– Раньше полный цикл занимал до 25 лет, если считать все этапы – от поиска молекулы до регистрации препарата. ИИ может помочь сократить стадию исследований и разработки (R&D) примерно в 5 раз. Этими результатами поделилась американская компания Insilico Medicine. Вместо 4,5 лет этап R&D на одну молекулу занимает от 12 до 18 месяцев.
Уже через 2-3 года компания планирует вывести на рынок первое в мире лекарство, формула малой молекулы которого была спроектирована с помощью ИИ. Препарат от неизлечимой болезни легких – идиопатического легочного фиброза – уже завершил вторую фазу клинических испытаний на людях и показал эффективность.
Есть и другие проекты, но многие находятся на стадии испытаний. Разработка лекарства – длинный процесс, и между генерацией молекулы и реальным одобрением препарата проходят годы.
– Почему успешных кейсов AI-лекарств пока единицы?
– AI может ускорить проектирование молекулы, но он не отменяет клиническую проверку. Если препарат не показывает эффективность в организме человека, никакой алгоритм это не исправит.
Например, британскую BenevolentAI считали одной из самых перспективных компаний в разработке лекарств с помощью ИИ. Она привлекла $290 млн, но в итоге столкнулась с провалом ключевого препарата на второй фазе клинических испытаний – он оказался не эффективнее плацебо.
Похожая история была у Exscientia – одного из пионеров в создании препаратов с помощью ИИ. Они закрыли свою ведущую онкологическую программу из-за слабых результатов.
На фоне этой проблемы появилось большое количество стартапов, которые используют AI для прогнозирования успешности клинических испытаний.
«Данных у фармгигантов действительно много, но их качество низкое»
– Упомянули BenevolentAI, Insilico Medicine – стартапы, которые выросли в многомиллионные компании. Как им удается конкурировать на рынке, где лидируют гиганты вроде Moderna и Pfizer?
– Раньше считалось, что у фармгигантов есть преимущество из-за огромного массива исторических данных. Казалось, что это главный актив в эпоху AI. Но вскоре стало ясно, что дело не только в объеме. У корпораций действительно много данных, но плохого качества: они не стандартизированы, фрагментированы, собраны в разное время по разным протоколам и плохо подходят для обучения современных моделей.
В результате стартовые позиции у гигантов и маленьких игроков оказываются не такими уж разными. И здесь начинают играть роль другие факторы — скорость принятия решений, гибкость и глубокая техническая экспертиза. Именно поэтому прогресс в DeepTech часто делают стартапы — иногда с очень небольшими командами. Они быстрее тестируют гипотезы, быстрее меняют подход и глубже сфокусированы на конкретной технологии.
– При этом у фармкорпораций больше ресурсов. Разве им не проще дождаться, пока стартап доведет технологию до результата, а затем просто купить его?
– Сегодня крупные компании не спешат активно скупать стартапы. Они скорее выбирают стратегию сотрудничества. Причина проста: рынок слишком быстро меняется, и никто не может быть уверен, какая технология окажется наиболее ценной завтра. Купить компанию сейчас — значит сделать ставку на одно решение, тогда как через год может появиться другой стартап с более сильным продуктом.
Поэтому фармгиганты предпочитают тестировать технологии через партнерства, параллельно развивая собственные лаборатории. Уже есть компании, которые сотрудничают с AstraZeneca, Pfizer, Roche – и речь идет о контрактах на сотни миллионов долларов. Но это именно совместная разработка, а не поглощение.
– Как выглядит такое сотрудничество на практике?
– Обычно стартап предоставляет свою технологическую платформу, а фармкомпания дает данные, экспертизу и инфраструктуру для клинических исследований.
Возьмем Boltz. Это AI-стартап в области структурной биологии, который разрабатывает алгоритмы для предсказания структуры и взаимодействия белков – то есть помогает понять, на какие молекулярные «мишени» можно воздействовать.
Изначально Boltz развивался как open-source-проект: их инструменты были доступны научному сообществу. Со временем компания начала переходить к коммерческой модели и заключать партнерства с фармой. Часть разработок стала использоваться в закрытом формате в рамках контрактов.
Это типичная эволюция для AI-биостартапов: сначала – открытая наука и репутация, затем – интеграция в индустрию и монетизация через партнерства.
– Вы основали стартап, который тоже работает с фармой. Как выстроили свою модель взаимодействия с рынком?
– У нас не классическая платформа для одной узкой задачи, а AI-ассистент в формате чат-бота. Три собственные проприетарные модели объединены через языковую модель. То есть исследователь может сформулировать задачу на естественном языке – так же, как в ChatGPT. Например: «Подбери кандидатов для ингибирования такого-то белка при таком-то заболевании».
Вместо того чтобы продавать решение нескольким фармгигантам за большие деньги, делаем продукт доступным широкой аудитории по демократичной цене. Если ученый или компания с помощью нашего инструмента создают перспективную молекулу или технологию, которая потом патентуется или коммерциализируется, – получаем долю прав на эту разработку.
– Вы сознательно делаете продукт массовым, а не эксклюзивным для нескольких крупных фармкомпаний. Почему?
– В долгосрочной перспективе использование ИИ приведет к тому, что разработка лекарств перестанет быть сверхдорогой услугой. Это и есть коммодитизация: когда технология перестает быть привилегией избранных и превращается в обычный инструмент, как облачные вычисления или доступ к GPT-моделям.
Если не можешь этот процесс предотвратить, лучше его возглавить. Поэтому делаем инструмент доступным широкой аудитории: от студентов и академических лабораторий до небольших биотехнологических компаний и глобальных фармкорпораций. Чем больше людей получат доступ к таким инструментам, тем быстрее будет двигаться прогресс.
«Все движется к тому, что мы не просто будем лечить заболевания, а предотвращать их появление»
– Но AI-биотехнологии – это не только фармакология. Где еще сосредоточено внимание ученых?
– Сейчас большой прогресс происходит в промышленной и экологической биотехнологии. Например, в генерации или усиления активности ферментов для переработки пластика. Традиционный подход выглядит так: ученые ищут в природе организмы, которые уже умеют производить такие ферменты. Они буквально идут на свалки, собирают образцы с пластика, анализируют, какие бактерии или микроорганизмы на нем растут.
А можно создавать ферменты с нуля. И именно здесь AI начинает играть ключевую роль – позволяет моделировать структуру белка и предсказывать, будет ли он работать, еще до лабораторных экспериментов.
– То есть ИИ фактически позволяет «конструировать» живые системы?
– В определенном смысле, да. Переходим от поиска решений в природе к их инженерному проектированию. И это уже выходит за рамки экологии. Есть компании, которые используют AI для работы с геномом.
Например, биотехнологическая компания Colossal Biosciences работает над «возрождением» вымерших животных – мамонта, ужасного волка (прообраза лютого волка из «Игры престолов») и птицы додо. Их подход заключается в том, что ученые расшифровывают древнюю ДНК этих видов и вносят изменения в геном ближайших родственников. Так недавно родились похожие на древнего предка белые волчата.
– Для чего это нужно?
– По моему мнению, это демонстрация того, что биология превращается в программируемую систему. Все движется к тому, что мы не просто будем лечить заболевания, а предотвращать их появление.
– Как это может выглядеть?
– Один из примеров — так называемая «трехродительская» технология, применяемая для предотвращения наследственных митохондриальных заболеваний. Это разработка выдающегося ученого из Казахстана – профессора Шухрата Миталипова. У матери берут яйцеклетку и удаляют из нее поврежденные митохондрии. Затем берут донорскую яйцеклетку со здоровыми митохондриями и переносят в нее ядро матери – то есть основной генетический материал. После этого клетка оплодотворяется. В результате ребенок рождается от трех родителей. Он получает ядерную ДНК от мамы и папы и здоровые митохондрии от донора.
Так можно предотвратить передачу тяжелого генетического заболевания еще на стадии эмбриона.
«Все больше людей будут вовлечены в научную деятельность»
– Попытки сделать биологию программируемой впечатляют. А какое открытие сильнее всего изменит мир, по вашему мнению?
– Для меня самым важным событием станет появление полноценной виртуальной клетки. Когда модель сможет симулировать клетку с точностью хотя бы 80% соответствия реальным биологическим процессам – это будет переломный момент. Представьте: можно будет взять генетический материал человека, прогнать его через симуляцию и за 30 секунд «прожить» десятилетия биологических процессов. Понять, какие риски возникнут, какие мутации вероятны, какие сценарии развития возможны.
Тогда изменится даже наш майндсет – отношение к жизни, планированию, здоровью. Не удивлюсь, если через 20 лет онкологические и аутоиммунные заболевания перестанут быть теми нерешаемыми проблемами, какими они кажутся сегодня.
– Чем займется человечество, когда станет дольше жить?
– Исследовать новые миры, как в сериале «Star Trek». Многие воспринимают его как приключенческий боевик, но если задуматься – это история о группе ученых. Думаю, человечество будет идти в эту сторону.
Это произойдет постепенно. Многие рутинные задачи уже берет на себя AI. Возникает вопрос: куда направится освободившийся ресурс? В создание новых материалов и разработку источников энергии. Все больше людей прямо или косвенно будут вовлечены в научную деятельность.
– А где в этом будущем место Казахстана? Можем ли мы быть частью этой DeepTech-волны?
– Шансы есть. У нас сильные инженерные школы и специалисты, способные конкурировать глобально. Взять тот же Higgsfield – это казахстанская DeepTech-команда мирового уровня, которая работает в области генеративного видео. Cerebra AI занимается разработкой AI-решений для диагностики инсульта. Их система анализирует КТ-снимки головного мозга и помогает врачам быстрее выявлять признаки ишемического инсульта.
Стартап Mirai Tech с «умными» стельками для спортсменов родился в лаборатории Назарбаев университета и стал примером того, как фундаментальная технология получает прикладное развитие.
– Что нужно делать, чтобы в стране появлялось больше таких проектов?
– Важно понимать: DeepTech развивается медленнее, чем классические ИТ-стартапы. Здесь нельзя собрать MVP за три месяца и выйти на рынок. DeepTech-фаундер — это, как правило, человек, который проходит длинный цикл «созревания»: бакалавриат, магистратура, PhD, постдокторантура.
Поэтому экосистема должна работать на длинной дистанции. Роль государства и вузов — не просто финансировать исследования, а поддерживать предпринимательскую культуру в академии. Коллеги и студенты ежедневно видят в университете основательницу Mirai Tech Гульнур Калимулдину, которая смогла превратить научное исследование в коммерческий продукт. В голове окружающих закрепляется мысль: «Это возможно». Рано или поздно кто-то из них решится на свой проект – и DeepTech-стартапов в Казахстане станет больше.